第62届美国血液学年会(TheAmericanSocietyofHematology，ASH)于年12月5日-8日以线上的形式圆满召开。美国血液学年会是全球血液学领域中规模大、涵盖面广的国际学术盛会之一，每年吸引全球多个国家的近余名血液学家和相关领域专业人士参会。会议旨在促进血液病学研究及提高诊治水平。
本次ASH会议公布了多项血液学领域进展和研究，中国研究者有30余项研究入选口头报告，逾百项壁报获得展示，本期精选一项中国学者口头报告作详细解读1。
评估海曲泊帕治疗重型再生障碍性贫血(SAA)疗效和安全性的多中心、开放、单臂II期研究
研究背景
SAA是一种以骨髓发育不全和周围性全血细胞减少症为特征的血液病，对于不适合进行造血干细胞移植(HSCT)的SAA患者，以抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环孢菌素(CsA)的免疫抑制疗法(IST)是其标准一线治疗方案。在临床前研究中，发现一种口服血小板生成素受体激动剂海曲泊帕，具有与艾曲泊帕刺激血小板生成素受体(TPO-R)信号传导的相似机制，并且具有比艾曲泊帕更好的药理性能2，具有较强的促血小板生成活性。这项II期临床试验(NCT)旨在评估TPO受体激动剂海曲泊帕对IST无效的SAA患者的疗效和安全性。
研究方法
多中心、开放、单臂、II期研究，入组患者为对IST反应不佳且不适合/不愿意移植的SAA患者(n=55)。海曲泊帕起始剂量7.5mg，当血小板计数较基线增加＜20×/L时，每2周递增2.5mg，每日一次，最多增至15mg，共52周(图1)。研究主要终点：在第18周获得至少≥1系血液学应答的患者比例。
图1研究设计方案
研究结果
数据至年6月12日截止，有52名(94.5％)患者接受海曲泊帕的最大剂量15mg，每日一次，其他三名患者的最终剂量分别为7.5mg，10mg和12.5mg。
在第18周，有24名患者(43.6％，95％CI,30.3-57.7)获得≥1系的血液学应答。在第24周，有24名患者(43.6％，95％CI,30.3–57.7)获得≥1系的血液学应答，在第52周，有27名患者(49.1％，95％CI,35.4–62.9)获得≥1系的血液学应答(表1)。
表1获得≥1系的血液学应答患者比例
海曲泊帕治疗后，初始血液学应答中位时间为7.9周，血液学应答持久，12个月无复发生存率(RFS)为79.5%(95％CI,59.9–90.3)(图2)。
图2血液学应答持续时间
研究还发现，接受海曲泊帕治疗后，无需输注血小板、红细胞和G-CSF的患者比例随时间逐渐增加。
安全性上，患者最常见的不良事件是上呼吸道感染(22，40.0％)，AST升高(12，21.8％)和发热(12，21.8％)。有28名患者(50.9％)发生了与治疗相关的不良事件。17名患者(30.9％)发生了≥3级不良事件。
结论
海曲泊帕治疗既往经IST治疗无效或不佳的SAA患者，表现出多系血液学反应并有良好的耐受性和安全性，研究表明海曲泊帕可能是SAA患者的一种新型治疗选择。
参考文献：
1.FengkuiZhang，GuangxinPeng，GuangshengHe，etal.AMulticenter,Open-Label,Single-Arm,Phase2StudytoEvaluatetheEfficacyandSafetyofHetrombopaginPatientswithSevereAplasticAnemia(SAA).ASH.Oral#.
2.XieC,ZhaoH,BaoX,FuH,LouL.Pharmacologicalcharacterizationofhetrombopag,anovelorallyactivehumanthrombopoietinreceptoragonist.JCellMolMed.Nov;22(11):-.
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